11 grudnia 2020 r amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała pierwsze zezwolenie na stosowanie w nagłych wypadkach (EUA) szczepionki do zapobiegania chorobie koronawirusowej COVID-19 wywołanej przez koronawirusa ciężkiego ostrego zespołu oddechowego SARS-CoV-2 u osób 16 lat i starszych. Zezwolenie na użycie w nagłych wypadkach pozwala na dystrybucję szczepionki Pfizer-BioNTech COVID-19 w Stanach Zjednoczonych
„Zezwolenie FDA na awaryjne zastosowanie pierwszej szczepionki na COVID-19 jest kamieniem milowym w walce z tą wyniszczającą pandemią, która dotknęła tak wiele rodzin w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie” – powiedział komisarz FDA, lekarz medycyny Stephen M. Hahn. Decyzję podjęto zgodnie z otwartym i przejrzystym procesem oceny, który obejmował wkład niezależnych ekspertów naukowych i ekspertów ds. zdrowia publicznego oraz dokładną ocenę dokonaną przez zawodowych naukowców z agencji, aby upewnić się, że szczepionka spełnia rygorystyczne, naukowe standardy bezpieczeństwa, skuteczności i jakości produkcji FDA niezbędne do umożliwienia stosowania w sytuacjach awaryjnych/wyjątkowych. Niestrudzona praca nad opracowaniem nowej szczepionki zapobiegającej tej nowej, poważnej i zagrażającej życiu chorobie, w szybkim czasie po jej pojawieniu się, jest prawdziwym świadectwem naukowej innowacji i współpracy publiczno-prywatnej na całym świecie.
FDA ustaliła, że szczepionka Pfizer-BioNTech COVID-19 spełniła ustawowe kryteria wydania EUA. Całość dostępnych danych dostarcza wyraźnych dowodów na to, że szczepionka Pfizer-BioNTech na COVID-19 może być skuteczna w zapobieganiu COVID-19. Dane potwierdzają również, że znane i potencjalne korzyści przeważają nad znanymi i potencjalnymi zagrożeniami, wspierając stosowanie szczepionki u milionów ludzi w wieku 16 lat i starszych, w tym osób zdrowych. Dokonując tego ustalenia, FDA może zapewnić opinię publiczną i medyczną, że przeprowadziła dokładną ocenę dostępnych informacji dotyczących bezpieczeństwa, skuteczności i jakości produkcji.
Szczepionka Pfizer-BioNTech na COVID-19 zawiera kod informacyjny RNA (mRNA), który jest materiałem genetycznym. Szczepionka zawiera mały fragment mRNA wirusa SARS-CoV-2, który instruuje komórki organizmu, aby wytworzyły charakterystyczne białko „kolca” wirusa. Kiedy dana osoba otrzymuje tę szczepionkę, jej organizm wytwarza kopie białka kolca, które nie powoduje choroby, ale uruchamia układ odpornościowy, aby nauczyć się reagować obronnie, wytwarzając odpowiedź immunologiczną przeciwko SARS-CoV-2.
„Chociaż nie jest to ostateczne zatwierdzenie przez FDA, dzisiejsze zezwolenie na awaryjne stosowanie szczepionki Pfizer-BioNTech COVID-19 stanowi obietnicę zmiany przebiegu tej pandemii w Stanach Zjednoczonych” – powiedział dr Peter Marks, dyrektor Centrum oceny i badań biologicznych FDA. „Ponieważ nauka kieruje naszym procesem decyzyjnym, dostępne dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności potwierdzają dopuszczenie szczepionki Pfizer-BioNTech na COVID-19, ponieważ znane i potencjalne korzyści szczepionki wyraźnie przewyższają znane i potencjalne ryzyko. Dane dostarczone przez producenta spełniły oczekiwania FDA przedstawione w naszych wytycznych z czerwca i października. Wysiłki mające na celu przyspieszenie rozwoju szczepionek nie spowodowały uszczerbku dla standardów naukowych ani integralności naszego procesu oceny szczepionek. Proces przeglądu FDA obejmował również publiczną i niezależną ocenę ze strony członków Komitetu Doradczego ds. Szczepionek i Pokrewnych Produktów Biologicznych. Dzisiejsze osiągnięcie jest ostatecznie świadectwem zaangażowania naszych zawodowych naukowców i lekarzy, którzy niestrudzenie pracowali nad dokładną oceną danych i informacji dotyczących tej szczepionki ”.
Ocena dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa przez FDA
Szczepionkę Pfizer BioNTech na COVID-19 podaje się w serii dwóch dawek w odstępie trzech tygodni. Dostępne dane dotyczące bezpieczeństwa potwierdzające EUA obejmują 37 586 uczestników biorących udział w trwającym, randomizowanym, międzynarodowym badaniu kontrolowanym placebo, z których większość to uczestnicy z USA. Uczestnicy ci, z których 18 801 otrzymali szczepionkę, a 18 785 z nich otrzymali placebo z solą fizjologiczną, byli obserwowani średnio przez dwa miesiące po otrzymaniu drugiej dawki. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi, które zwykle utrzymywały się przez kilka dni, były ból w miejscu wstrzyknięcia, zmęczenie, ból głowy, ból mięśni, dreszcze, ból stawów i gorączka. Warto zauważyć, że więcej osób doświadczyło tych działań niepożądanych po drugiej dawce niż po pierwszej dawce,
Ocena FDA dostępnych danych dotyczących skuteczności
Dane dotyczące skuteczności na poparcie EUA obejmują analizę 36 523 uczestników trwającego randomizowanego, międzynarodowego badania kontrolowanego placebo, z których większość to uczestnicy z USA, którzy nie mieli dowodów zakażenia SARS-CoV-2 przez siedem dni po przyjęciu drugiej dawki. Spośród tych uczestników 18 198 otrzymało szczepionkę, a 18 325 otrzymało placebo. Szczepionka była skuteczna w 95% w zapobieganiu chorobie COVID-19 wśród tych uczestników badań klinicznych, z ośmioma przypadkami COVID-19 w grupie zaszczepionej i 162 w grupie placebo. Z tych 170 przypadków COVID-19 tylko jeden w grupie zaszczepionej i trzy w grupie placebo zostały sklasyfikowane jako ciężkie. W tej chwili nie są dostępne dane umożliwiające określenie, jak długo szczepionka zapewni ochronę,
Proces EUA
Na podstawie ustalenia Sekretarza Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej z dnia 4 lutego 2020 r., że istnieje stan zagrożenia zdrowia publicznego, który może mieć istotny wpływ na bezpieczeństwo narodowe lub zdrowie i bezpieczeństwo obywateli Stanów Zjednoczonych mieszkających za granicą, a następnie wydała oświadczenia, że istnieją okoliczności uzasadniające zezwolenie na awaryjne użycie niezatwierdzonych produktów, FDA może wydać EUA, aby zezwolić stosowanie niezatwierdzonych produktów medycznych w nagłych wypadkach do diagnozowania, leczenia lub zapobiegania COVID -19, gdy nie ma odpowiednich, zatwierdzonych i dostępnych alternatyw.
Wydanie EUA różni się od zatwierdzenia szczepionki przez FDA (licencjonowanie). Określając, czy wydać EUA dla produktu, FDA ocenia dostępne dowody i ocenia wszelkie znane lub potencjalne ryzyko oraz wszelkie znane lub potencjalne korzyści, a jeśli ocena stosunku korzyści do ryzyka jest korzystna, produkt jest udostępniany w nagłych wypadkach. Po przesłaniu przez producenta do FDA wniosku o wydanie EUA na szczepionkę na COVID-19, agencja ocenia wniosek i ustala, czy spełnione są odpowiednie kryteria ustawowe, biorąc pod uwagę całość dowodów naukowych dotyczących szczepionki, które są dostępne dla FDA.
EUA wymaga również, aby arkusze informacyjne zawierające ważne informacje, w tym instrukcje dotyczące dawkowania oraz informacje o korzyściach i ryzyku związanym ze szczepionką Pfizer-BioNTech COVID-19, były udostępniane dostawcom szczepionek i ich odbiorcom.
Firma przedłożyła FDA plan nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii w celu monitorowania bezpieczeństwa szczepionki Pfizer-BioNTech nad -19. Plan nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii obejmuje plan zakończenia długoterminowej obserwacji bezpieczeństwa dla uczestników biorących udział w trwających badaniach klinicznych. Plan nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii obejmuje również inne działania mające na celu monitorowanie profilu bezpieczeństwa szczepionki Pfizer-BioNTech COVID-19 oraz zapewnienie, że wszelkie obawy dotyczące bezpieczeństwa są identyfikowane i oceniane w odpowiednim czasie.
FDA oczekuje również, że producenci, których szczepionki COVID-19 są autoryzowane na podstawie EUA, będą kontynuować badania kliniczne w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności oraz dążyć do uzyskania zgody (uzyskania licencji).
EUA dla szczepionki Pfizer-BioNTech COVID-19 zostało wydane firmie Pfizer Inc. i może zostać skorygowane lub odwołane, jeśli zostanie stwierdzone, że EUA nie spełnia już ustawowych kryteriów wydania.
FDA, agencja Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, chroni zdrowie publiczne, zapewniając bezpieczeństwo, skuteczność i ochronę leków dla ludzi i weterynarii, szczepionek i innych produktów biologicznych do użytku przez ludzi oraz wyrobów medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo i ochronę dostaw żywności w naszym kraju, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację produktów tytoniowych.